Helyreállítsa a látást teljes vaksággal
Tartalom
Látás-helyreállítás génterápiával Teljes vakság és a látás helyreállítása, Látás-helyreállítás génterápiával Nyomtatás Sikeres volt a Leber-féle veleszületett vakság génterápiás kezelése az első tizenkét betegnél — jelentették be amerikai kutatók egy San Franciscó-i szakmai konferencián a hétvégén.
A kísérleti terápia résztvevői egy öröklött szembetegségben, az úgynevezett Leber-féle veleszületett vakság Leber congenital amaurosis, LCA kettes típusában szenvednek. Ezt egy génhiba — az RPE65 nevű gén rendellenessége — okozza, mert a retinasejtek működéséhez szükséges A-vitamin-származék nem termelődik náluk. A Leber-féle betegség egyfajta veleszületett rendellenesség, a szem retinájának elfajulása.
Már kisgyerekkorban jelentkezik és rohamos látásvesztéssel jár, majd teljes vaksághoz vezet, jelenleg nem létezik hatékony kezelési módja. A génterápiás eljárásban a megfelelően működő DNS-darabkát egy szállítójárműként használt, ártalmatlanított vírus segítségével juttatják be a sejtekbe.
A kutatók elsősorban arról akartak meggyőződni a próbák során, hogy biztonságos a kezelés. Az eredmény azért is jelentős, mert helyreállíthatja a génterápiás kezelések iránt megrendült bizalmat, melyet egy 18 éves, klinikai próbában résztvevő önkéntes es halála okozott, valamint néhány, leukémiához vezető eset olyan gyerekeknél, akiket Franciaországban génterápiával kezeltek.
A mostani tesztsorozatban az önkéntesek életkora 8 és 44 év között volt, közülük négy gyerek 8, 9, 10 és 11 évesek segítség nélkül tud már járni. Az első három kezelésről a kutatók áprilisában számoltak be.
Lehet, hogy érdekel.
